GeneRNAtion Awards: il futuro del Biotech in Italia

In un mercato in forte espansione, l’Italia propone un modello di sostegno e finanziamento capace di unire ricerca e sperimentazione

Si è tenuta a Milano la cerimonia di premiazione dei GeneRNAtion Awards, l’iniziativa promossa da Intesa Sanpaolo, co-fondatore di quattro Centri Nazionali di Ricerca previsti dal PNRR, Intesa Sanpaolo Innovation Center e il Centro Nazionale RNA & Gene Therapy. L’evento “GeneRNAtion Awards: dalla Ricerca all’Impresa – Il PNRR come leva per lo sviluppo”, ha rappresentato la fase conclusiva di un percorso volto a individuare progetti in grado di evolvere verso validazione, sviluppo industriale e trial clinici, rafforzando la competitività del biotech italiano in un settore strategico come quello delle terapie geniche e a RNA e ha celebrato il successo di 8 startup d’eccellenza e 3 progetti di ricerca universitari, capaci di trasformare le frontiere della scienza in soluzioni concrete per la salute.

“Intesa Sanpaolo è l’unica banca ad aver partecipato come Fondatore a quattro Centri Nazionali di Ricerca, offrendo un contributo concreto allo sviluppo del Paese”, dichiara Anna Roscio, Executive Director Sales & Marketing Imprese Divisione Banca dei Territori Intesa Sanpaolo. “Il nostro coinvolgimento, assieme a Intesa Sanpaolo Innovation Center, nasce dalla volontà di sostenere la crescita dell’Italia attraverso il trasferimento tecnologico e l’adozione delle nuove tecnologie. Partecipiamo come partner industriale, collegando il mondo della ricerca a quello delle imprese certi che i Centri Nazionali rappresentino una grande opportunità sia per il sistema universitario sia per il mondo imprenditoriale. L’idea di questo premio nasce con l’obiettivo di accelerare il percorso delle realtà premiate verso il test, la validazione e l’evoluzione dei progetti, fino ai trial clinici”.

Il GeneRNAtion Awards è un percorso nato per valorizzare il trasferimento tecnologico nel campo della terapia genica e dei farmaci a RNA, sostenendo lo sviluppo di aziende ad alto contenuto tecnologico e facilitando il passaggio dei risultati scientifici dai laboratori alle applicazioni industriali e cliniche. Ai vincitori, contributi a fondo perduto fino a 110.000 euro per le startup e fino a 40.000 euro per i progetti di ricerca e tre anni di adesione alla Fondazione Centro Nazionale RNA & Gene Therapy, un ecosistema di innovazione unico in Italia.

“Queste iniziative dimostrano come il PNRR stia contribuendo concretamente a trasformare l’eccellenza scientifica italiana in innovazione e nuove opportunità imprenditoriali”, ha commentato Rosario Rizzuto, Presidente Centro nazionale RNA & Gene Therapy. “Le startup e i progetti premiati rappresentano esempi concreti di come la ricerca possa tradursi in soluzioni terapeutiche avanzate, con un impatto diretto sulla salute delle persone. La collaborazione tra sistema della ricerca, mondo finanziario e imprese è fondamentale per accelerare il trasferimento tecnologico e rafforzare la competitività del nostro Paese in un settore strategico come quello delle terapie geniche e a RNA”.

Le 8 startup premiate si sono distinte per l’utilizzo di tecnologie all’avanguardia per la medicina personalizzata e le terapia a RNA e geniche:

• PoliRNA (Torino) sviluppa terapie a RNA per la rigenerazione cardiaca post-infarto, puntando alla riparazione del tessuto danneggiato. Utilizza nanosistemi ibridi polimero-lipide per un rilascio mirato, stabile e sicuro dell’RNA al cuore, con l’obiettivo di trasformare questa tecnologia in soluzioni cliniche più efficaci per patologie oggi difficili da trattare.
• T-One Therapeutics (Milano) sviluppa farmaci innovativi a RNA per riprogrammare le cellule immunitarie nel trattamento del cancro e delle malattie immuno-mediate. La tecnologia si basa su un meccanismo molecolare di recente scoperta che consente di riattivare la funzione antitumorale dei linfociti T.
• Alia Therapeutics (Milano) sviluppa terapie geniche basate su ATN122, un nuovo effettore CRISPR progettato per superare i limiti delle tecnologie attuali. La piattaforma “plug and play” permette di trattare diverse forme genetiche rare di retinite pigmentosa con un’unica architettura AAV, supportata da dati preclinici solidi. Il modello modulare accelera sviluppo e iter regolatorio, favorendo un approccio più sostenibile e centrato sul paziente.
• Resalis Therapeutics (Torino) sviluppa una terapia innovativa a base di oligonucleotidi antisenso (ASO) anti-miR-22 per il trattamento del dolore cronico. L’approccio interviene a monte dei pathway molecolari responsabili della cronicizzazione, con l’obiettivo di superare i limiti delle attuali terapie sintomatiche.
• MicThera (Lodi) sviluppa una terapia biologica innovativa per il carcinoma prostatico resistente alla castrazione (mCRPC), basata su una proteina che si lega selettivamente ai recettori tumorali e induce apoptosi delle cellule cancerose. La soluzione combina un solido proof-of-concept preclinico con strategie avanzate di delivery a mRNA per ottimizzare esposizione, efficacia e scalabilità clinica.
• Navita (Padova) sviluppa un farmaco antitumorale basato su interferenza a RNA che colpisce TRIM28, proteina chiave nella riparazione del DNA delle cellule tumorali. Inibendo la sintesi di TRIM28, il trattamento ostacola sopravvivenza, proliferazione e diffusione delle cellule cancerose.
• Isinnova (Brescia) ha realizzato DIANA, un ecosistema modulare di dispositivi medicali non invasivi che raccoglie in modo rapido e automatizzato parametri avanzati di salute e performance. Integra sensori multimodali e analisi intelligente dei dati per supportare prevenzione, diagnosi precoce e monitoraggio continuo in diversi contesti.
• Cellex (Roma) ha realizzato BioAxFlow, una piattaforma 3D perfusa che permette di coltivare campioni tumorali derivati da paziente in un ambiente controllato e fisiologicamente rilevante. Rispetto ai modelli tradizionali, garantisce maggiore affidabilità, preserva il fenotipo tumorale e consente test più attendibili e standardizzabili per terapie geniche personalizzate.

Oltre alle startup, sono stati premiati tre progetti accademici pronti a diventare future realtà imprenditoriali:

• RATAR: RNA FOR TAU 4R, dell’Università di Trento: RATAR è una piattaforma first-in-class di siRNA isoforma-selettivi che riducono specificamente la proteina tau 4R, intervenendo direttamente sull’alterazione alla base delle taupatie 4R, malattie neurodegenerative come l’Alzheimer, oggi prive di terapie modificanti.
• MitoRNA Therapeutics, dell’Università di Padova: MitoRNA sviluppa terapie di precisione a base di RNA per trattare la disfunzione mitocondriale, focalizzandosi su due nuovi bersagli, OPA1 e MCU, attualmente privi di terapie approvate. La piattaforma mira a soddisfare bisogni clinici insoddisfatti in malattie rare e diffuse.
• Imaging Sensors for Next-Gen RNA Therapeutics, dell’Università di Padova: la piattaforma offre un sistema integrato per lo screening di RNA terapeutici in termini di delivery, efficacia e sicurezza, consentendo di valutarne il trasporto e la distribuzione nei diversi tessuti, nonché l’attivazione della risposta infiammatoria associata.

L’analisi di StartupNewsItalia. Il mercato delle terapie a RNAe delle terapie geniche (raggruppate sotto la sigla ATMP– Advanced Therapy Medicinal Products) è in forte espansione grazie al passaggio dall’individuazione e sperimentazione di soluzioni per nicchie di malattie rare al trattamento per patologie ad alta prevalenza (oncologia e cardiologia). In Italia, la spesa per ATMP (2024-2025) del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) è stata di circa 194,5 milioni di euro, con una crescita del 58%rispetto all’anno precedente, con una proiezione superiore agli 800 milioni al 2030 e un numero sempre maggiore di studi clini (oltre 100) sulle terapie avanzate, di cui circa il 68% in ambito onco-ematologico riguarda terapie geniche. In generale, il comparto biotech italiano ha raggiunto un valore complessivo di oltre 53,4 miliardi di euronel 2025 (+5% anno su anno). Stesso incremento in Europa, centrale nella regolamentazione e nel lancio di nuovi farmaci, con circa 45-60 nuove terapie avanzate che potrebbero ricevere l’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa entro il 2029: il 46%dei prodotti che l’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha inserito nello schema di valutazione accelerata (PRIME) sono infatti ATMP. Nel mercato globale, il segmento specifico dell’RNA è quello con un tasso di crescita (CAGR) stimato tra il 9% e il 17% a seconda che si includano o meno i vaccini a mRNA, il valore di mercato globale delle terapie a base di RNA è stimato tra i 12 e i 20 miliardi di dollari nel 2025, con una proiezione di crescita fino a 45 miliardi entro il 2034 l’area terapeutica dell’oncologia segmento dominante (circa il 33% del mercato RNA), seguita dalle malattie infettive e dalle malattie rare.

il Direttore Responsabile Michele Di Schino